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Accessibile e Rimborsabile in Italia la Midostaurina: Terapia mirata contro la Leucemia Mieloide Acuta

Approvata in Italia la midostaurina, un nuovo farmaco per il trattamento della leucemia mieloide acuta, una malattia rara, di tipo mieloproliferativo, che colpisce le cellule del midollo osseo.

Si tratta di una patologia che ha origine nelle cellule immature del midollo osseo, detti “blasti”, all’origine di tutte le cellule del sangue: i globuli rossi, le piastrine, i globuli bianchi.

I blasti subiscono una mutazione tumorale che ne causa una riproduzione incontrollata. La malattia evolve molto rapidamente, diffondendosi nel sangue e in altri organi, ed ha un tasso molto basso di sopravvivenza.

La leucemia mieloide acuta si presenta più frequentemente in soggetti che hanno superato i 60 anni di età, più raramente dopo i 40 anni; in modo sporadico anche fra i bambini. È più comune negli uomini piuttosto che nelle donne.

Si stima che la malattia colpisca più di 3000 persone l’anno in Italia.

Finora i trattamenti utilizzati nella cura di questo tipo di leucemia sono stati la chemioterapia sistemica ed il trapianto di cellule staminali del midollo osseo; trattamenti che tuttavia risultano risolutivi in una bassa percentuale di casi.

I fattori di rischio della leucemia mieloide acuta

Esistono diversi fattori di rischio dimostrati scientificamente essere alla base della leucemia mieloide acuta. Oltre al fumo, fattore legato allo stile di vita, anche l’esposizione ambientale ad alcuni agenti chimici costituisce un pericolo importante. Fra le sostanze note essere all’origine della malattia:

  • il benzene: agente ubiquo, ma largamente utilizzato nell’industria chimica e del petrolio;
  • il platino e gli agenti alchilanti: presenti per esempio nei farmaci antiblastici (chemioterapici);
  • la formaldeide, usata nei processi di imbalsamazione ma anche in ambito sanitario per la conservazione di campioni anatomici;
  • le radiazioni: quelle cui siano stati esposti, per esempio, alcuni operatori sanitari.

I risultati della midostaurina

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la midostaurina per il trattamento della leucemia mieloide acuta.

Il farmaco a base di midostaurina oggetto di approvazione si chiama Rydapt ed è prodotto dalla Novartis, azienda multinazionale svizzera del settore farmaceutico.

L’approvazione arriva sulla base delle evidenze di uno studio randomizzato che ha dimostrato evidenti benefici per i pazienti trattati con Rydapt rispetto a quelli con terapia standard.

Lo studio è stato condotto su 717 pazienti divisi in due gruppi. Un gruppo di pazienti è stato trattato con Rydapt in associazione a chemioterapia, al secondo gruppo è stato somministrato placebo più chemioterapia standard.

I risultati hanno mostrato che la sopravvivenza complessiva è stata maggiore, da 25.6 a 74.7, mesi per il gruppo trattato con Rydapt. Inoltre il rischio di morte, per i pazienti dello stesso gruppo, è stato ridotto del 23%.

Il nuovo farmaco: la midostaurina

La midostaurina è un farmaco “intelligente” in grado di riconoscere le cellule tumorali che esprimono un certo recettore, chiamato FLT3, presente in circa il 30% di tutti gli ammalati di leucemia mieloide acuta.

La midostaurina è un inibitore della chinasi, enzima alla base del ciclo di proliferazione cellulare. Agendo in questo modo la molecola è in grado di arrestare la proliferazione cellulare del tumore.

Rydapt viene approvato in Italia a pochi giorni dall’approvazione di un altro farmaco, Vyxeos, rivelatosi utile nel trattamento di due tipi di leucemia mieloide acuta:

  • la t-AML (Leucemia Mieloide Acuta secondaria a terapia con chemioterapici e/o radiazioni);
  • la AML-MRC (Leucemia Mieloide Acuta con Cambiamenti Mielodisplastici).

Maggiori informazioni riguardo a Rydapt, il farmaco a base di midostaurina, ed allo studio effettuato sul sito della Novartis.

Crediti: foto di VashiDonsk da en.wikipedia.org, CC BY-SA 3.0, Collegamento. Modificata (ritaglio e contrasto). Ridistribuita con la stessa licenza.

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